诺华再放大年夜招！又一新基因疗法估量明年上市 可为患者节省500万美元

11月5日，路透社称，在投资者会议上，AveXis的总裁Dave Lennon称其针对致命疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的新基因治疗，对医疗系统具有大幅本钱效益，每位患者可节省400万至500万美元的医疗本钱。

“400万美元是一笔可不雅观的资金，但我们相信这是一个具有本钱效益的不雅观点，”Dave Lennon表示，“通过其他研究表明，我们在400万至500万美元的范围内具有本钱效益，对付如何评估（AVXS-101疗法）的代价，这是一个主要背景。
”

也可以理解为，诺华会由于该疗法的代价来为其产品进行定价。

此时放出风来，一部分缘故原由可能是由于该疗法明年就可以上市了。

今年4月，诺华通过其间接全资子公司Novartis AM Merger Corporation，一家位于特拉华州显示公司每股218美元的价格购买AveXis，Inc.（纳斯达克股票代码：AVXS）（“AveXis”）所有已发行普通股。
其时该报价比AveXis前日收时价赶过88％，也比AveXis的30天均匀股价赶过72％。

诺华看中的是AveXis的新型基因疗法在罕见病领域的潜力。

AveXis的紧张候选产品AVXS-101有望成为脊髓性肌萎缩症（SMA）的首次一次性基因替代疗法，这种疾病可导致儿童早期去世亡或终生残疾，带来相称大的医疗本钱。

AveXis正在进行几项治疗SMA的临床研究，SMA是一种由单基因毛病引起的遗传性神经退行性疾病，即生存运动神经元（SMN1）。
AveXis的基因治疗候选药物AVXS-101在治疗SMA 1型时具有非常引人瞩目的临床数据，SMA 1型是婴儿去世亡的头号遗传缘故原由，个中10名婴儿中有9名不能活到第二个生日或者要靠永久性的呼吸机依赖。
据诺华公布的数据显示，估计每6000-10000名出生的儿童中就有一名受到某种形式的SMA的影响。

在一项临床研究中，AVXS-101显示出挽救生命的功效，所有15名婴儿在20个月时无一去世亡，也不再须要持续利用呼吸机，而常日罹患该疾病的婴儿无事宜生存率仅为8％（NEJM，2017年11月）。
AveXis还将于2018年4月25日向美国精力病学学会供应两年的数据。

美国食品和药物管理局（FDA）已批准AVXS-101孤儿药物用于治疗SMA以及SMA 1型的打破性治疗名称。
估量下半年AveXis将向美国食品和药物管理局提交针对AVXS-101的BLA申请。
估量将于2019年在美国得到上市批准，在欧洲和日本也分别得到了PRIME和Sakigake认可。

如果得到批准，AVXS-101将成为一流的一次性疗法，通过有效更换有缺陷的SMN1基因来办理SMA的根本遗传缘故原由。

这是范例的被称为“重磅炸弹”的药物，即上市之后每年具有数十亿美金的峰值发卖潜力。

这也是诺华继CAR-T获批之后，进一步布局基因治疗领域。

诺华首席实行官Vas Narasimhan在收购时表示：“拟收购AveXis为改变SMA的照顾护士供应了一个非凡的机会。
我们相信AVXS-101可以为受这种毁坏性条件影响的儿童和家庭创造生平的可能性。
除了癌症CAR-T平台之外，我们还将得到AveXis团队的另一个基因治疗平台，超过治疗领域，拓宽基因治疗渠道。
”

据悉，收购之后，AveXis还供应最前辈的AAV9基因治疗制造能力和有代价的研发能力，除AVXS-101外，还包括其他用于Rett综合征（RTT）的管道产品和由突变导致的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的遗传形式。
超氧化物歧化酶（SOD1）基因。
AAV9被认为是临床证明的中枢神经系统疾病（CNS）的基因通报平台。

诺华估量收购影响将对2018年和2019年的核心业务收入略有负面影响，紧张是由于研发投资。
截至2020年，诺华公司估量收购将对核心业务收入和核心EPS增长产生重大贡献，这紧张得益于发卖额的大幅增长。

2017年7月12日，美国FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）召开针对诺华（Novartis）CAR-T疗法CTL-019（tisagenlecleucel）的评估会议，终极以10:0的投票结果同等推举批准此疗法上市，是为环球首次。

2017年8月30日，FDA官方宣告批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年（2~25岁）B-细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），其商品名为Kymriah（tisagenlecleucel）。

FDA称其为“一项历史性的行动，使美国第一种基因治疗方法得以实现，从而采纳了一种新的治疗癌症、其他严重和危及生命的疾病的方法。
”

Kymriah是FDA批准的第一个基因治疗药物，被定义为以细胞工程为根本的基因治疗产品。
诺华方面将Kymriah的价格定为47.5万美元/次疗程。

诺华目前拥有价格最高的CAR-T疗法，相信AveXis的AVXS-101也一定不会便宜。

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