国内70万的进口药澳洲仅售41美元？澳洲：采购价76万但可报销

封面新闻 王越欣 李庆

近日，一则自媒体发布的“求药”信息受到了广泛的关注。
文章称，湖南一刚满1岁男婴因患上罕见病“脊髓型肌萎缩（SMA）”躺在医院9个多月，急需殊效药救命。

而据干系宣布，该药物第一年须要注射5到6剂，将花费62.5万美元到75万美元，有的患者还需终生注射该药物。

而又有网友表示，该药在澳洲仅售41美元。
如此大的反差，再度引起了网友们的热烈谈论。
更有热心网友向国家药品监督管理局申请公开药品定价等干系信息。
也有媒体对此征象进行评论，认为41美元入口药在海内卖至70万元公民币，若是市场行为，“中间商”何其狠也？

同一种病药，价格差距为何如此之大？是否像是网友和媒体评论的那样，是“中间商”赚取巨大的差价？类似诺西那生钠这样的“天价救命药”，又是否能纳入医保，给予更多患者生的希望？

图据网络

网曝遭遇70万元天价入口药

国外仅售200多元

7月31日，一家名为“黑土影像”的自媒体发布了一篇标题为《湖南一男婴ICU中急需殊效药救命，5毫升70万元，父亲瞬间绝望》的文章。
文章里写到的男婴名叫武长毅，出生于2019年7月。
出生不久的他便患上了脊髓性肌萎缩症，一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。

要想活下去，只有殊效药诺西那生钠能救命。
可一支就要70万元的价格，让男孩一家绝望了。
父亲在塑料厂打工，母亲没有事情照顾小孩，双方老人动用了所有人脉去借钱，终极还是支撑不下去。

“以我现在的收入，不吃不喝也得干上12年才能买一支殊效药。
12年，等到那时，恐怕儿子坟前已是杂草丛生了。
”文章末了，男婴的父亲武仕平如此说道。

自媒体发布的“求药”信息

虽然文章真实性暂未证明，但据此前的宣布，海内却有不少SMA患者，而一支的价格也的确在70万旁边。

随着文章的广泛传播，男婴一家的境遇惹无数网友心疼嗟叹。
同时，文内提到的“天价”殊效药诺西那生钠再次进入了大家视野。
而引发网友更大关注的，则是诺西那生钠在国外的售价并不高昂，乃至可以说与海内售价有着“天算夜的差别”：此药在澳洲只卖41美元，相称于公民币280多元。
如此大的价格反差引来浩瀚网友质疑。

中外差价引质疑

癫痫患者妈妈申请公开药物定价信息

这究竟是一种什么药？为何国内外差距如此之大？为了弄清楚诺西那生钠在海内的定价情形，有网友向国家药品监督管理局提交了公开诺西那生钠定价等干系信息的申请。

8月5日，在关注到湖南男婴求药信息的第5天。
来自广东河源市的欧阳春兰，通过书面邮寄的办法，向国家药品监督管理局提交了一份信息公开申请表。
申请公开的信息内容紧张是关于诺西那生钠的3个方面的信息：引进诺西那注射液的采购条约、海内发卖诺西那生钠注射液的价格定价依据和定价打算干系解释、诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。

欧阳春兰提交的公开信息申请表

“我能体会到他们一家的绝望，以是想帮他们一把，也想帮助很多像这样患上罕见病，找不到药、买不起药的人。
”欧阳春兰说。

原来，欧阳春兰的儿子也是一名癫痫患者，今年6岁多了。
出生约3个月的时候去打疫苗，因对疫苗产生了不良的过敏反应，导致癫痫。
“那个时候我们跑了很多个医院，都找不到药。
”欧阳春兰说，虽然她的儿子所需的药物价格并不贵，但是买不上药，同样让她焦虑不已。
“随着生产的药企越多，后来能买上药了，现在价格在500元旁边，我儿子一贯服用，病情轻微掌握住了。
”

欧阳春兰表示，在为自己儿子找药的过程中，她也曾利用书面邮寄的办法给当地的卫健委、食药监局等部门提交过信息公开申请表，包括申请药品信息公开、校园食品安全制度公开等内容，大都得到了回答。
因此在看到网上男婴一家的遭遇后，让她想起了当初为儿子找不到药的绝望，以是再次利用这种办法理解药物信息，同时想让更多的人关注到罕见病患者家庭的困难，推动干系上市药品能进入医保，让更多普通家庭用得起药。

除了欧阳春兰，在网上查询到，一名状师也曾以此办法向国家药监局申请公开干系定价信息，但国药监对此回答这名状师称，该药品的定价不属于国药监的受理范围，建议向国家发改委申请信息公开，同时也表示药品定价乃是市场行为。

除了网友，光明网评论员也曾对此事揭橥评论，称200多元一针入口药卖70万，何其狠也。
该评论写道，即便该药的价格有千万种情由昂贵，但此款药物的中外差价之巨，“让统统说辞都显得矫情和虚伪。
”“将一针200多元公民币价格的药品，卖出比包一家飞机来回美洲还要贵的价钱来，这无论如何说不过去”。

此外，光明网评论还说道，如果此药的采购买卖属于市场行为，那么发放药品入口容许证的部门和市场监管机构，在如此大的中外差价和巨额暴力面前的无动于衷，以及那些治病救人的机构面对一些图财不救命的医药入口商时的无所作为，算不算冷漠和失落职?

国外售价也不便宜

但部分国家有医保报销

据干系公开宣布，脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA) 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。
根据起病年事和运动里程的得到情形，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

在诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情形，海内及全天下范围内对SMA的治疗方法仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等赞助治疗方法。

诺西那生钠2016年12月23日首次在美国获批，是环球首个SMA精准靶向治疗药物，目前，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家得到批准用于治疗SMA。

而实际上，不但在中国，诺西那生钠注射液（Spinraza）在美国的治疗用度也相称昂贵，定价为12.5万美元（折合公民币约87万元）一针，首年须要注射6次，治疗用度约75万美元（折合公民币约520万元），第二年的用度降落一半至37.5万（折合公民币约260万元）。

一家名为BioSpace的媒体也对诺西那生钠进行过宣布，标题大意为药物研究者认为诺西那生钠的价格该当更便宜一点。
该宣布内提到的诺西那生钠的价格，与美国同等。

那么，网友所说的澳洲仅售41美元是什么情形呢？

从Australian Goverment Department of Health 网站上查询到诺西那生钠在澳洲的售价，末了的售价确为41美元一支，但在DPMQ（出厂价格）一栏则标注的是11万美元，折合公民币约77万元。

在澳洲药物福利操持网站上显示，诺西那生钠一支采购价为11万美元，折合公民币约76万元

也便是说，其实在澳洲，诺西那生钠价格也不便宜，乃至比中国70万的价格还贵。

随后，在一篇ABC关于诺西那生钠的宣布中看到，诺西那生钠在澳洲被纳入PBS（药物福利操持），那么SMA患者将会以大概40美元的新价格买到诺西那生钠，而不是成百上千美元。
宣布的末了提到，而澳洲有超过2.4亿美元被投放到该操持里面。
也便是说，诺西那生钠在澳洲售价便宜，或有国家报销的缘故。

这一点，在澳大利亚药物福利操持网站关于诺西那生钠的公开信息上得到了证明。
该网站显示，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利操持，药品政府采购的单支价格为 11万美元（折合公民币约76万元），报销后患者自付用度最高为41美元（折合公民币约280元）。

原来，为了提高罕见病药物的可及性，有的国家和地区建立了干系药品的报销体系，而澳大利亚便是个中之一。

通过梳理可见，诺西那生钠的价格在大部分国家都基本同等，非常昂贵。
而澳洲或其他国家价格低廉则是由于有干系报销制度，享受国家补贴。

海内优先审评审批

但仍需完备自费

据理解，诺西那生钠是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，属于一种基因疗法药物。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以直接将药物运送到脊髓周围的脑脊液中，从而改进运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程，该药物在2018年11月颁布的2018年国际盖伦奖中荣获\"大众最佳生物技能产品\公众的名誉。

那诺西那生钠究竟为何这么贵？

据干系媒体宣布，由于罕见病治疗药物研发本钱高，研发失落败率高，是环球新药研发的高风险领域。
纵然罕见病新幸运问世，由于适用患者人群小，比较于巨大的研发投入和失落败本钱，药企的商业回报也远低于非罕见病药物。
因此，罕见病药企在定价时须要充分考虑多方面成分，譬如该罕见病领域的研发本钱、药物对患者创造的代价、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。

SMA便是罕见病症之一。

2018年5月，SMA被列入中国国家卫生康健委员会等部门联合制订的《第一批罕见病目录》中。

2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。

2018年10月31日，国家药监局会同国家卫生康健委员会发布《临床急需境外新药审评审批事情程序》及报告资料哀求，建立专门通道对临床急需境外上市新药审评审批，对罕见病治疗药品和其他境外新药分别承诺在3个月、6个月内审结。

2019 年2月22日，诺西那生钠注射液正式得到国家药品监督管理局批准，用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。

虽然国家药监局虽然通过优先审评审批程序批准此药入口用于治疗，但目前诺西那生钠还未纳入我国医保体系，该药品完备属于自费，售价高达70万元，创下中国药品售价新记录。

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